Perché la lebbra e il mieloma multiplo sono condizioni per le quali le altre opzioni di trattamento sono limitate.
Tutti i trattamenti hanno effetti collaterali, alcuni più debilitanti di altri. Il trucco con la farmacologia è bilanciare il beneficio del trattamento con i rischi degli effetti collaterali.
Prendere la chemioterapia per il cancro. I farmaci che usiamo per la chemioterapia del cancro sono veleni orribili. Noi letteralmente usiamo derivati di armi chimiche per trattare il cancro. Perché avveleniamo deliberatamente i pazienti affetti da cancro con ciò che equivale a un'arma di distruzione di massa? Perché se non lo facciamo, il cancro li ucciderà.
In farmacologia c'è un concetto di finestra terapeutica . Cioè, c'è una particolare quantità di composto che causerà la morte o altre gravi disabilità. C'è un altro livello (si spera più basso) del composto che curerà efficacemente la malattia. Nel trattamento, speriamo di raggiungere quella via di mezzo: abbastanza per curare la malattia, ma non abbastanza per uccidere il paziente.
Diversi farmaci hanno una finestra terapeutica diversa. La finestra per i farmaci da banco come l'asprin è piuttosto ampia: la quantità necessaria per i gravi effetti collaterali è molte volte superiore a quella che le persone prendono per curare il mal di testa. Ecco perché possiamo permettere a persone non addestrate di autodosarsi. (Anche se si consideri l'acetaminofen/paracetamolo come un esempio da banco in cui la finestra non è così grande come dovrebbe essere.)
In contrasto, la finestra triaputica per molti farmaci chemioterapici è piuttosto stretta. Per essere sicuri di colpire quella finestra, sono tipicamente dosati da professionisti autorizzati in un ambiente molto controllato.
Torniamo alla talidomide. Gli effetti collaterali della talidomide sono piuttosto gravi. Ma in una certa misura sono controllabili. Se si evita scrupolosamente di esporre alla talidomide le donne incinte o le donne che potrebbero rimanere incinte, si possono evitare le conseguenze teratogene. Per le altre conseguenze, si torna alla finestra terapeutica: si vuole raggiungere un livello di farmaco che sia efficace nel trattamento della malattia, ma che riduca al minimo gli effetti collaterali.
Ecco perché la talidomide è stata approvata. È un'analisi costi/benefici. Le autorità che l'hanno approvata hanno esaminato i rischi di lasciare la lebbra e il mieloma multiplo non trattati (o trattati con altri metodi) rispetto ai rischi derivanti dall'esposizione alla talidomide. Nel complesso, ritenevano che i rischi della talidomide potessero essere mitigati a tal punto da essere il “male minore” rispetto al lasciare le malattie non trattate.
Detto questo, se qualcuno ne uscisse con un farmaco miracoloso che fosse efficace quanto la talidomide nel trattamento di queste malattie, ma che avesse meno (o più effetti collaterali benigni), i medici farebbero cadere la talidomide come una patata bollente, e la FDA potrebbe addirittura revocare la sua approvazione. (Argomenti simili valgono per altri farmaci potenzialmente pericolosi come la chemioterapia con senape all'azoto).