Come posso bypassare il farmaco più costoso del mondo che va in vendita ed essere curato?

Ho una malattia simile alla SLA chiamata SMA di tipo III. È una malattia neurodegenerativa progressiva e non esisteva una cura fino a poco tempo fa. Sono quarant'anni che aspetto una cura. Grazie ai progressi tecnologici della medicina, una società farmaceutica negli USA ha sviluppato una cura basata sulla tecnologia degli oligonucleotidi antisenso. Il suo nome è Spinraza, si è dimostrato efficace nel trattamento e l'FDA lo ha approvato, è in vendita ora, ma è il farmaco più costoso al mondo, circa 75000 $ per fiala e ho letto che ho bisogno di almeno 8 iniezioni intratecali. Dato che è a un prezzo esorbitante devo cercare farmaci alternativi.

Lasciatemi dare una breve informazione sulla mia malattia:

Colpisce i motoneuroni del midollo spinale. A differenza della SLA, la regione motoria superiore del cervello non ne è affetta. E a differenza della SLA, la causa della malattia è nota. Ho iniziato a sentire i sintomi quando avevo tre anni. Avevo un tono muscolare debole, debolezza e atrofia sviluppati, quindi non posso usare i muscoli volontari in modo efficace, ho dovuto fare molti sforzi per fare movimenti semplici nelle prime fasi della malattia.

Ciò che mi ha ridotto alla paralisi deriva dalla delezione di codoni dal gene SMN1 situato nel 5° cromosoma a 5q13 locus. Fortunatamente esiste un altro gene di riserva identico nello stesso cromosoma chiamato SMN2, ma purtroppo ha una transizione nucleotidica singola da C a T nella regione dell'esone 7 di SMN2, quindi dà origine o alla perdita di un potenziatore di splicing esonico SF2/ASF-dipendente o alla creazione di un silenziatore di splicing esonico hnRNP A/B-dipendente. Come risultato di tale mutazione, la proteina SMN non può includere le “parti finali” denominate exon 7, quindi produce una proteina di breve durata e non completamente funzionale, essenziale per i motoneuroni.

Prove cliniche concentrate sui modificatori di giunzione per includere l'esone 7 durante il processo di pre-mRNA e mRNA. Gli studi hanno dimostrato che è fattibile. Un altro approccio terapeutico è la terapia genica.

Cosa proponete nella mia situazione?

EDIT: Ho riorganizzato la domanda secondo la richiesta del moderatore.